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蔡元培说：“大学教育的目的与观念是明确的，就是要使索然寡味的学习趣味化，激起人们的求知欲望，我们决不把北大仅仅看成是这样一个场所——对学生进行有效的训练，训练他们日后成为工作称职的人。……这所大学还负有培育及维护一种高标准的个人品德的责任，而这种品德对于做一个好学生以及今后做一个好国民来说，都是不可缺少的。”
任教育总长时，蔡元培与次长范源濂的教育方法相异。范说：“小学没有办好，怎么能有好中学？中学没有办好？怎能有好大学？所以我们第一步，当先把小学整顿。”蔡则说：“没有好大学，中学师资哪里来？没有好中学，小学师资哪里来？所以我们第一步，当先把大学整顿。”于是合二人意见，从小学到大学一并整顿。
蔡元培颁布法令，进行了一系列的教育改革：将各级各类学堂统一称为学校，监督、堂长等一律改称校长，规范了每学期的开学时间；他废除小学读经，首先提倡美育。任北大校长时，蔡元培改“门”为“系”，这一称呼被各校所采用，并沿用至今；他主张学与术分校，文与理通科；他在北大时，将“学年制”改为“学分制”，实行“选科制”，即学生可以自行选择选修课。
1917年1月9日，蔡元培在北大开学典礼上发表就职演说，他与北大学生约法三章，要求学生：一是抱定宗旨，“大学者，研究高深学问者也”；二是砥砺德行，“诸君为大学学生，地位甚高，肩此重任，责无旁贷，故诸君不惟思所以感已，更必有心励人”；三是敬爱师友，“自应以诚相待，敬礼有加，至于同学共处一堂，尤应互相亲爱，庶可收切磋之效”。
出任北大校长后，蔡元培提出：“大学学生，当以研究学术为天职，不以大学为升官发财之阶梯。”他以“思想自由、兼容并包”的方针改革北大。经过蔡元培的改革，仅两年多时间，北大就焕然一新了。
蔡元培到北大前，北大的教职员和学生之间几乎不发生联系，学生有事和学校接洽，须写呈文，校长批示后张贴出来，如同衙门的公文。当时的北大学生顾颉刚回忆，蔡到北大后，立即贴出布告：“此后学生对校长应用公文，不得再用呈文。”之后他又办《北大日刊》，刊登教员学生的文章，学生对学校所提建议，他也在日刊中登载，并督促教员实行。如此一来，学生与学校的隔膜便越来越少，教员和学生也平等起来。
在晚清时代，北大（时称京师大学堂）学生多是达官贵人子弟。到民国初年，贵族子弟还是不少，这批学生，经常逛八大胡同，吃喝玩乐。有一个学生，每天打扮得油头光脸，坐着洋车上学，那辆洋车装有六盏灯，两个铃，车子经过，一路上叮铛作响，路人为之侧目。他们读书，目的只在混一张文凭，将来可以做官。蔡元培到任后，召集各班班长成立学会。在他的指导下，书法研究会、音乐会、辩论会等竞相成立，于是学生中打牌听戏喝花酒的越来越少。1918年5月，蔡元培成立进德会，北大教员及学生入会者近五百人。进德会虽不能约束所有会员，但北大风气为之一新。
蔡元培还规定，考试后不再公布分数，只是私下通知留级的学生。他这么做是希望学生为了学问而学习，而不是为成绩而学习。
蔡元培在北大内部推广平民教育。1920年1月，北大平民夜校开学，蔡元培发表演说，高兴地称这天“是北京大学准许平民进去的第一日”。
北大建校25周年时，第二院大礼堂举行音乐会，演奏开始前，一些有票的学生的座位被没有票的学生占据了，进不了礼堂。蔡元培请无票的学生自觉退出礼堂，他说：“我们这里是北京大学的礼堂，不是沙场。”据川岛在《十五年前的一个小故事》中记载：“蔡先生说完这些话之后站在台上，只听见台下一阵鼓掌声，有一百多位没有持券的人都站起来，依着次序陆续的出去，大家静悄悄的。蔡先生还站在台上，含着微笑点首。我座位的周围是空虚而且寂静，眼看没有券的人一个个的退去，有券的人一个个的进来，第二院中还是那么静穆和严肃，音乐演奏会还是按时开幕。我鼻子一酸，含在眼眶里的眼泪要跟着蔡先生的微笑一齐出来，我不知道巍然在我前面的是高山呢还是大海。”
蔡元培一直坚持教育上的男女平等，他任教育总长时便颁布法令，宣布男女在教育上平等。不久，初级小学实行了男女同校，但高等学校一直未开放女禁。1919年12月，蔡元培任馆长的法文专修馆经蔡许可，招收了两名女生。之后，蔡决定先斩后奏，率先在北大招收女生，因为“一提议，必不通过。其实学制上并没有专招收男生的明文；如招考时有女生来报名，可即著录；如考试及格，可准其就学；请从北大始”（蔡元培语）。
1920年2月，因考试期已过，蔡元培允许王兰、奚浈、查晓园3位女生（后增加到9人）入校旁听。此事在北大校内外引起轰动，顾颉刚回忆，一日他去取《北大日刊》，发现报纸已经被同学强行买走，原来这天的报纸上登了三名女生的名字照片，大家要先睹为快。而外界舆论更是一片哗然，甚至总统徐世昌都出面警告北大，认为国立学校应该保持“崇高的道德水准”。但当时并无法律明文禁止男女同校，最后不了了之。是年秋，北大正式招收女生。
最早进入北大旁听的女生王兰是北大学生王昆仑的姐姐，当时因病失学在家，很想进北大求学。王昆仑去找蔡元培，蔡问：“她敢来吗？”王答：“她敢。”蔡说：“可以让她来试试。”于是王兰便进入北大读书，并率先剪了头发。
1920年10月，燕京大学男女两校合并，蔡元培应燕大校长司徒雷登之请，作为北京男校代表参加合并联欢会。但他却并不认为自己是男校代表，他说：“与我有关系的学校都不是专收男生的，法文专修馆，我是挂名的馆长，馆中有女生两人；在孔德学校，我是挂名的校长，校内一百多学生，女生比男生还多；我专任的国立北京大学，现在也有九名女生。这几个学校，可以叫作男校吗？”他的话引来台下阵阵掌声。
男女同校引起许多旧势力的不满。1920年夏末秋初，曹锟、张作霖在中央公园宴请各部总次长及军警长官。张作霖突然发问：“诸公可曾听说北京有个姓蔡的闹得很凶吗？”曹锟说：“是不是那个男女同校的姓蔡的？”张说：“可不是。”曹转身对王怀庆说：“老弟何不看管他起来。”
蔡元培的改革使得北洋军阀对他恨之入骨。五四运动爆发后，据说徐树铮竟在景山顶上架炮，炮口对准北大以示威。1923年，教育总长彭允彝更是不客气地下令：“北京大学校长蔡元培应免本职！”1927年，五省联军司令孙传芳更是下令通缉已逾花甲的蔡元培，蔡只好从浙江坐木船走海路逃到厦门。他对厦大浙江同乡会报告浙江革命工作，说到革命的不顺利处，竟痛哭失声。
林纾曾发表公开信斥责蔡元培的兼收并蓄，蔡复函谈及其办学主张，第一条为：“对于学说，仿世界各大学通例，循思想自由原则，取兼容并包主义，无论有何种学派，苟其言之成理，持之有故，尚不达自然淘汰之命运者，虽彼此相反，而悉听其自由发展。”
【兼收】
蔡元培主张兼容并包，他说：“大学之大，因其无所不包，各种言论思想均可自由，但亦不必出于互相诟骂。如各有主张，尽可各自鼓吹自己主张之长处，不必攻击或排斥他种主张。”
入主北大后，蔡元培大力进行改革。他延聘选拔有真才实学的各方面人才，容纳各种学术和思想流派。北大教员队伍发生了重大变化，一时学校面貌为之一新。据1918年初的统计，全校共有教授90人，从其中76人来看，35岁以下的43人，占57％，50岁以上仅有6人，占8％。最年轻的文科教授徐宝璜仅25岁，其他如胡適、刘半农等都是二十七八岁，1917年以后，北大30岁左右的青年教员相当多，其中许多是蔡从科学论文中发现而请来的。北大教授平均年龄仅30多岁，而同时期北大本科学生的平均年龄为24岁。
蔡元培初到北大时，北大国文课只有经史子集，外国文只有英文，教员只有旧派学者。蔡增加了戏曲和小说等科目；聘请了陈独秀、胡適、刘半农等新派学